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中國在生物醫(yī)藥的創(chuàng)新與規(guī)范化道路上，正以前所未有的速度和決心奔跑。
２０２４年８月，北京市藥品監(jiān)管半年工作會議上傳來了一則振奮人心的消息－－北京藥監(jiān)局正式核發(fā)了全國第一張干細胞《藥品生產(chǎn)許可證》。這一里程碑式的事件，不僅標(biāo)志著我國在干細胞藥品生產(chǎn)監(jiān)管方面邁出了堅實的一步，更預(yù)示著干細胞療法在臨床應(yīng)用中的廣闊前景和無限可能。
全國第一張！
干細胞向臨床應(yīng)用、向市場邁進
近年來，隨著《＂十四五＂生物經(jīng)濟發(fā)展規(guī)劃》等政策的出臺，我國明確提出要發(fā)展干細胞治療等新技術(shù)，強化產(chǎn)學(xué)研用協(xié)同聯(lián)動，加快相關(guān)技術(shù)產(chǎn)品轉(zhuǎn)化和臨床應(yīng)用。國家藥品監(jiān)督管理局（ＣＤＥ）也發(fā)布了多項指導(dǎo)原則，如《人源性干細胞及其衍生細胞治療產(chǎn)品臨床試驗技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，為干細胞產(chǎn)品的研發(fā)、注冊申報及臨床試驗提供技術(shù)指導(dǎo)。
會上特別肯定了核發(fā)全國第一張干細胞《藥品生產(chǎn)許可證》的工作開展
作為國內(nèi)首張專門針對干細胞藥品的《藥品生產(chǎn)許可證》，其頒發(fā)具有劃時代的意義。據(jù)了解，其申報的干細胞藥品適應(yīng)癥為激素治療失敗的急性移植物抗宿主病（ＧＶＨＤ），具體為人臍帶間充質(zhì)干細胞治療。
干細胞《藥品生產(chǎn)許可證》的核發(fā)，意味著中國的干細胞療法已經(jīng)具備了向臨床應(yīng)用、向市場邁進的基本條件，預(yù)示著細胞治療新時代的大門正緩緩開啟。
國內(nèi)外權(quán)威支持！
４０多位院士為干細胞發(fā)聲
細胞治療被認(rèn)為是未來醫(yī)學(xué)發(fā)展方向，其顛覆性發(fā)展，催生了醫(yī)學(xué)前沿科技的變革，４０多位院士曾給予干細胞高度評價。其中，干細胞為臨床疑難疾病治療提供了新手段，免疫細胞作為人體的＂守衛(wèi)軍＂也被應(yīng)用于醫(yī)學(xué)的各個領(lǐng)域。
干細胞作為生命的＂種子細胞＂，具有自我更新和多向分化的能力，在再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域展現(xiàn)出了巨大的潛力。
央視ＣＣＴＶ一套《生活圈》節(jié)目曾邀請了中國科學(xué)院院士、中國科學(xué)院動物研究所所長周琪院士講述干細胞相關(guān)知識。他多次肯定干細胞治療及應(yīng)用前景的重大意義。
在第１５屆國際干細胞基因組學(xué)大會上，中國科學(xué)院王福生院士接受專訪時表示，細胞治療在我們國家或者在國際上有很好的、廣泛的應(yīng)用前景，且細胞療法安全性好，幾乎沒副作用，還能提高人體免疫力。
此外，他解釋道，間充質(zhì)干細胞治療可以發(fā)揮一個免疫調(diào)節(jié)作用，能夠使疑難危癥疾病條件下，體內(nèi)異常的免疫應(yīng)答或者異常的炎癥反應(yīng)造成組織器官的嚴(yán)重?fù)p傷。而且這種干細胞治療能夠使這種炎癥反應(yīng)降低，使這種組織修復(fù)，促進這種組織的愈合，還促進這種組織的再生，所以達到這么一個治療效果。
大量研究／案例證實：
干細胞療法安全、有效
近年來，干細胞療法在治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病（如帕金森病、阿爾茨海默病、腦卒中）、心血管疾病（如心肌梗死、心力衰竭）、自身免疫性疾病（如類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、多發(fā)性硬化）以及代謝性疾病（如糖尿病、肥胖癥）等多種領(lǐng)域均取得了顯著進展。以下舉例干細胞療法在帕金森病、腦卒中、心肌梗死領(lǐng)域的應(yīng)用情況。
干細胞治療帕金森１年，癥狀明顯改善
２０２３年８月，針對帕金森病的干細胞藥物－ＢＲＴ－ＤＡ０１療法已經(jīng)達到一期實驗終點，并為患者帶來了令人驚喜的結(jié)果。
來源于Ｂｌｕｅｒｏｃｋ Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ
１２位受試者被分為高劑量組與低劑量組，而后在接受ＢＲＴ－ＤＡ０１療法一年內(nèi)，他們均未出現(xiàn)不良事件。據(jù)帕金森病綜合評價量表ＭＤＳ－ＵＰＤＲＳ第三部分（運動功能檢查）和運動功能狀態(tài)評估工具Ｈａｕｓｅｒ Ｄｉａｒｙ顯示：所有受試者的次要探索性臨床終點均有改善，其中高劑量組的受試者改善更為明顯。基于這些結(jié)果，ＢＲＴ－ＤＡ０１療法 ２期臨床研究的計劃正在進行中。
９位腦卒中患者用干細胞修復(fù)受損神經(jīng)元，改善癥狀
腦卒中可導(dǎo)致神經(jīng)元損傷，在《ＳＴＥＭ ＣＥＬＬ ＴＲＡＮＳＬ ＭＥＤ》上的一項研究顯示，干細胞可再生修復(fù)受損的大腦神經(jīng)元，從而恢復(fù)腦中風(fēng)患者后遺癥癥狀：在９名年齡不等的中風(fēng)偏癱患者實驗中，應(yīng)用干細胞移植到腦內(nèi)梗塞灶取得了一定的臨床效益。
９例患者的影像學(xué)顯示病變區(qū)域的組織都發(fā)生了明顯變化
從影像學(xué)上可以明顯地看到，移植到腦內(nèi)梗塞病灶的干細胞，通過分化為神經(jīng)系統(tǒng)的各類細胞、分泌營養(yǎng)因子，促進神經(jīng)和血管再生，修復(fù)受損的血－腦脊液屏障，減輕炎性反應(yīng)等促進腦梗死的神經(jīng)功能恢復(fù)，讓９例臨床患者偏癱的癥狀得到了明顯改善。
５６８人用干細胞治療急性心肌梗死，提高心臟功能
發(fā)表在《 Ｓｔｅｍ Ｃｅｌｌ Ｒｅｓｅａｒｃｈ ＆ Ｔｈｅｒａｐｙ》的一篇ｍｅｔａ分析系統(tǒng)總結(jié)了當(dāng)前間充質(zhì)干細胞治療急性心肌梗死（ＡＭＩ）的臨床試驗，以評估了這種療法的安全性與有效性。
研究截圖
最終納入１３項臨床試驗，共９５６ 名患者（干預(yù)組和對照組分別為 ４６８ 和 ４８８ 名）納入后續(xù)的分析，對間充質(zhì)干細胞輸注前后心肌梗死面積、左室射血分?jǐn)?shù)（ＬＶＥＦ）和因心力衰竭住院比例進行了分析。結(jié)果表明，急性心肌梗死后間充質(zhì)干細胞治療可顯著提高左心室射血分?jǐn)?shù)，且在１周內(nèi)應(yīng)用效果更好。
小 結(jié)
近年來，我國細胞治療產(chǎn)業(yè)在新一代技術(shù)的引領(lǐng)下，乘著政策的東風(fēng)，呈現(xiàn)出蓬勃發(fā)展的態(tài)勢。隨著國家對生物醫(yī)藥領(lǐng)域的持續(xù)投入和關(guān)注，細胞治療技術(shù)的政策愈發(fā)明朗，其臨床價值也受到越來越多專家、患者的認(rèn)可。
隨著全國首張干細胞《藥品生產(chǎn)許可證》的頒發(fā)，我國干細胞療法的發(fā)展迎來了新的紀(jì)元。未來，我們有理由相信，在國家和地方政策的持續(xù)支持下，干細胞療法將在更多領(lǐng)域取得突破性進展，為人類健康事業(yè)做出更大貢獻。
參考資料：
［１］人民日報健康客戶端、央視網(wǎng)
［２］Ｇｕａｎｇｚｈｕ Ｚｈａｎｇ Ｙｉｎｇ Ｌｉ ，ｅｔ，ａｌ．Ｓｔａｂｌｅ Ｉｎｔｒａｃｅｒｅｂｒａｌ Ｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎ ｏｆ Ｎｅｕｒａｌ Ｓｔｅｍ Ｃｅｌｌｓ ｆｏｒ ｔｈｅ Ｔｒｅａｔｍｅｎｔ ｏｆ Ｐａｒａｌｙｓｉｓ Ｄｕｅ ｔｏ Ｉｓｃｈｅｍｉｃ Ｓｔｒｏｋｅ．Ｆｉｒｓｔ ｐｕｂｌｉｓｈｅｄ： ２６ Ｊｕｎｅ ２０１９ ｈｔｔｐｓ：／／ｄｏｉ．ｏｒｇ／１０．１００２／ｓｃｔｍ．１８－０２２０
［３］Ａｔｔａｒ Ａ， Ｂａｈｍａｎｚａｄｅｇａｎ Ｊａｈｒｏｍｉ Ｆ， Ｋａｖｏｕｓｉ Ｓ， Ｍｏｎａｂａｔｉ Ａ， Ｋａｚｅｍｉ Ａ． Ｍｅｓｅｎｃｈｙｍａｌ ｓｔｅｍ ｃｅｌｌ ｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎ ａｆｔｅｒ ａｃｕｔｅ ｍｙｏｃａｒｄｉａｌ ｉｎｆａｒｃｔｉｏｎ： ａ ｍｅｔａ－ａｎａｌｙｓｉｓ ｏｆ ｃｌｉｎｉｃａｌ ｔｒｉａｌｓ． Ｓｔｅｍ Ｃｅｌｌ Ｒｅｓ Ｔｈｅｒ． ２０２１；１２（１）：６００． Ｐｕｂｌｉｓｈｅｄ ２０２１ Ｄｅｃ ７． ｄｏｉ：１０．１１８６／ｓ１３２８７－０２１－０２６６７－１
［４］ｈｔｔｐｓ：／／ｗｗｗ．ｂａｙｅｒ．ｃｏｍ／ｍｅｄｉａ／ｅｎ－ｕｓ／ｂｌｕｅｒｏｃｋｓ－ｐｈａｓｅ－ｉ－ｓｔｕｄｙ－ｗｉｔｈ－ｂｅｍｄａｎｅｐｒｏｃｅｌ－ｉｎ－ｐａｔｉｅｎｔｓ－ｗｉｔｈ－ｐａｒｋｉｎｓｏｎｓ－ｄｉｓｅａｓｅ－ｍｅｅｔｓ－ｐｒｉｍａｒｙ－ｅｎｄｐｏｉｎｔ／
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(文章來源于健康界)
